PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen (i-PHORECAST) perusteet ja suunnittelu (2023)

te Rijdt, W.P., Hoorntje, E.T., de Brouwer, R., Oomen, A., Amin, A., van der Heijden, J. F., Karper, J. C., Westenbrink, B.D., Sillje, H.H.W., Te Riele, A. S. J. M., Wiesfeld, A. C. P., van Gelder, I.C., Willems, T.P., van der Zwaag, P.A., van Tintelen, J.P., Hillege, J.H., Tan, H.L., van Veldhuisen, D.J., Asselbergs, F. W., ... van den Berg, M.P.(2022).PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen (i-PHORECAST) perusteet ja suunnittelu.Alankomaiden sydäntunti,30, 84–95.https://doi.org/10.1007/s12471-021-01584-5

te Rijdt, W.P.; Hoorntje, E.T. ; de Brouwer, R.et ai. /PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen (i-PHORECAST) perusteet ja suunnittelu. Sisään:Alankomaiden sydäntunti. 2022; Voi. 30. s. 84–95.

@article{51576c2384e048ac82dfde6af28bb982,

title = "PHOSpholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen perusteet ja suunnittelu (i-PHORECAST)",

abstrakti = "TAUSTAA: P.Arg14del (c.40_42delAGA) fosfolambaani (PLN) patogeeninen variantti on perustajamutaatio, joka aiheuttaa dilatoivaa kardiomyopatiaa (DCM) ja arytmogeenistä kardiomyopatiaa (ACM). Kantajilla on lisääntynyt pahanlaatuisen ventrikulaarisen sydämen vajaatoiminnan riski , jonka on katsottu johtuvan sydänfibroosista. Tärkeää on, että sydänfibroosi näyttää olevan taudin varhainen piirre, ja sitä esiintyy monilla oireista edeltäneillä kantajilla ennen ilmeisen taudin puhkeamista. Kuten useimpien monogeenisten kardiomyopatioiden kohdalla, näyttöön perustuvaa hoitoa ei ole saatavilla oireettomana Kantajat.TAVOITE: PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimus (iPHORECAST) on suunniteltu osoittamaan, että oireista edeltävien PLN p.Arg14del -kantajien ennaltaehkäisevä hoito eplerenonilla, mineralokortikoidireseptorin antagonistilla, jolla on vakiintuneet antifibroottiset vaikutukset, voi vähentää taudin etenemistä ja lykätä taudin etenemistä. MENETELMÄT: iPHORECASTilla on monikeskus, prospektiivinen, satunnaistettu, avoin, sokkoutettu päätepiste (PROBE). Presymptomaattiset PLN p.Arg14del -kantaajat satunnaistetaan saamaan joko 50 mg eplerenonia kerran päivässä tai ilman hoitoa. Tutkimuksen ensisijainen päätepiste on taudin etenemisen moniparametrinen arviointi, mukaan lukien sydämen magneettiresonanssiparametrit (vasemman ja oikean kammion tilavuus, systolinen toiminta ja fibroosi), elektrokardiografiset parametrit (QRS-jännite, kammionektoopia), DCM:ään liittyvät merkit ja/tai oireet sekä ACM ja sydän- ja verisuoniperäinen kuolema. Seurannan kesto on asetettu 3 vuodeksi. PERUSTULOKSET: Mukana oli yhteensä 84 oireista edeltävää PLN p.Arg14del -kantajia (n =  42 ryhmää kohti). Suunnittelun mukaan kaikki osallistujat olivat lähtötilanteessa New York Heart Associationin (NHYA) luokkaa I, ja heidän vasemman kammion ejektiofraktio oli >45 % ja <2500 kammion ennenaikaista supistusta 24 tunnin Holter-seurannan aikana. Kahden ryhmän välillä ei ollut tilastollisesti merkitseviä eroja missään lähtötilanteen ominaisuudessa. Tutkimus on parhaillaan hyvässä vauhdissa, ja viimeisten osallistujien odotetaan valmistuvan vuonna 2021. PÄÄTELMÄ: iPHORECAST on monikeskus, prospektiivinen satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää, voiko PLN p.Arg14del -kantajien ennaltaehkäisevä hoito eplerenonilla estää tai viivyttää sen puhkeamista. kardiomyopatiasta. iPHORECAST on rekisteröity Clinictrials.gov-rekisteriin (numero: NCT01857856).",

avainsanat = "Kardiomyopatia, interventiotutkimus, fosfolambaani, suunnittelu, ennaltaehkäisevä hoito, oireettomia kantajia, SYDÄNMENETTELY, TIEDOT, LUOKITUS, kardiologia, LAUSUNTO, FIBROOSI, ELÄJÄMINEN, MUTATIO, SAIRAUS",

kirjoittaja = "{te Rijdt}, {W. P.} ja Hoorntje, {E. T.} ja {de Brouwer}, R. ja A. Oomen ja A. Amin ja {van der Heijden}, {J. F.} ja Karper, {J. C.} ja Westenbrink, {B. D.} ja Sillje, {H. H. W.} ja {Te Riele}, {A. S. J. M.} ja Wiesfeld, {A. C. P.} ja {van Gelder}, {I. C.} ja Willems, {T. P.} ja {van der Zwaag}, {P. A. } ja {van Tintelen}, {J. P.} ja Hillege, {J. H.} ja Tan, {H. L.} ja {van Veldhuisen}, {D. J.} ja Asselbergs, {F. W.} ja {de Boer}, {R. A.} ja Wilde, { A. A. M.} ja {van den Berg}, {M. P.}",

vuosi = "2022",

kuukausi = helmikuu,

doi = "10.1007/s12471-021-01584-5",

kieli = "englanti",

tilavuus = "30",

sivut = "84–95",

Journal = "Netherlands Heart Hournal",

issn = "1568-5888",

kustantaja = "Bohn, Stafleu, Van Loghum",

}

te Rijdt, WP, Hoorntje, ET, de Brouwer, R, Oomen, A, Amin, A, van der Heijden, JF, Karper, JC, Westenbrink, BD, Sillje, HHW, Te Riele, ASJM, Wiesfeld, ACP, van Gelder, IC, Willems, TP, van der Zwaag, PA, van Tintelen, JP, Hillege, JH, Tan, H.L, van Veldhuisen, DJ, Asselbergs, FW, de Boer, RA, Wilde, AM2022,'PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen (i-PHORECAST) perusteet ja suunnittelu',Alankomaiden sydäntunti, voi. 30, s. 84–95.https://doi.org/10.1007/s12471-021-01584-5

PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen (i-PHORECAST) perusteet ja suunnittelu./te Rijdt, W.P.; Hoorntje, E.T.; de Brouwer, R.et ai.
Sisään:Alankomaiden sydäntunti, Voi. 30. 2. 2022, s. 84–95.

Tutkimustulos:Lehden panos›Artikla›Akateeminen›vertaisarviointi

TY - PÄIVÄ

T1 - PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen perusteet ja suunnittelu (i-PHORECAST)

AU - te Rijdt, W.P.

AU – Hoorntje, E.T.

AU - de Brouwer, R.

AU - Oomen, A.

AU-Amin, A.

AU – van der Heijden, J.F.

AU – Karper, J.C.

AU – Westenbrink, B.D.

AU – Sillje, H.H.W.

AU – Te Riele, A.S.J.M.

AU - Wiesfeld, A. C. P.

AU - van Gelder, I.C.

AU – Willems, T.P.

AU - van der Zwaag, P.A.

AU - van Tintelen, J.P.

AU – Hillege, J.H.

AU - Tan, H. L.

AU - van Veldhuisen, D.J.

AU – Asselbergs, F. W.

AU - de Boer, R.A.

AU - Wilde, A. A. M.

AU - van den Berg, M.P.

PY - 2022/2

Y1 - 2022/2

N2 - TAUSTA: P.Arg14del (c.40_42delAGA) fosfolambaani (PLN) patogeeninen variantti on perustajamutaatio, joka aiheuttaa dilatoivaa kardiomyopatiaa (DCM) ja arytmogeenistä kardiomyopatiaa (ACM). Kantajilla on lisääntynyt riski saada pahanlaatuiset kammiorytmihäiriöt ja sydämen vajaatoiminta, minkä on katsottu johtuvan sydänfibroosista. Tärkeää on, että sydänfibroosi näyttää olevan taudin varhainen piirre, ja sitä esiintyy monilla oireista edeltäneillä kantajilla ennen avoimen taudin puhkeamista. Kuten useimpien monogeenisten kardiomyopatioiden kohdalla, näyttöön perustuvaa hoitoa ei ole saatavilla oireettomia kantajia varten. TAVOITTEET: PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimus (iPHORECAST) on suunniteltu osoittamaan, että oireettomia PLN p.Arg14del -kantajia, mineraloidireseptorin eplerenonireseptoria, ennaltaehkäisevä hoito antagonisti, jolla on vakiintuneet antifibroottiset vaikutukset, voi vähentää taudin etenemistä ja lykätä ilmeisen taudin puhkeamista. MENETELMÄT: iPHORECASTilla on monikeskus, prospektiivinen, satunnaistettu, avoin, sokkoutettu päätepiste (PROBE). Presymptomaattiset PLN p.Arg14del -kantaajat satunnaistetaan saamaan joko 50 mg eplerenonia kerran päivässä tai ilman hoitoa. Tutkimuksen ensisijainen päätepiste on taudin etenemisen moniparametrinen arviointi, mukaan lukien sydämen magneettiresonanssiparametrit (vasemman ja oikean kammion tilavuus, systolinen toiminta ja fibroosi), elektrokardiografiset parametrit (QRS-jännite, kammionektoopia), DCM:ään liittyvät merkit ja/tai oireet sekä ACM ja sydän- ja verisuoniperäinen kuolema. Seurannan kesto on asetettu 3 vuodeksi. PERUSTULOKSET: Mukana oli yhteensä 84 oireista edeltävää PLN p.Arg14del -kantajia (n =  42 ryhmää kohti). Suunnittelun mukaan kaikki osallistujat olivat lähtötilanteessa New York Heart Associationin (NHYA) luokkaa I, ja heidän vasemman kammion ejektiofraktio oli >45 % ja <2500 kammion ennenaikaista supistusta 24 tunnin Holter-seurannan aikana. Kahden ryhmän välillä ei ollut tilastollisesti merkitseviä eroja missään lähtötilanteen ominaisuudessa. Tutkimus on parhaillaan hyvässä vauhdissa, ja viimeisten osallistujien odotetaan valmistuvan vuonna 2021. PÄÄTELMÄ: iPHORECAST on monikeskus, prospektiivinen satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää, voiko PLN p.Arg14del -kantajien ennaltaehkäisevä hoito eplerenonilla estää tai viivyttää sen puhkeamista. kardiomyopatiasta. iPHORECAST on rekisteröity Clinictrials.gov-rekisteriin (numero: NCT01857856).

AB – TAUSTAA: P.Arg14del (c.40_42delAGA) fosfolambaani (PLN) patogeeninen variantti on perustajamutaatio, joka aiheuttaa dilatoivaa kardiomyopatiaa (DCM) ja arytmogeenistä kardiomyopatiaa (ACM). Kantajilla on lisääntynyt riski saada pahanlaatuiset kammiorytmihäiriöt ja sydämen vajaatoiminta, minkä on katsottu johtuvan sydänfibroosista. Tärkeää on, että sydänfibroosi näyttää olevan taudin varhainen piirre, ja sitä esiintyy monilla oireista edeltäneillä kantajilla ennen avoimen taudin puhkeamista. Kuten useimpien monogeenisten kardiomyopatioiden kohdalla, näyttöön perustuvaa hoitoa ei ole saatavilla oireettomia kantajia varten. TAVOITTEET: PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimus (iPHORECAST) on suunniteltu osoittamaan, että oireettomia PLN p.Arg14del -kantajia, mineraloidireseptorin eplerenonireseptoria, ennaltaehkäisevä hoito antagonisti, jolla on vakiintuneet antifibroottiset vaikutukset, voi vähentää taudin etenemistä ja lykätä ilmeisen taudin puhkeamista. MENETELMÄT: iPHORECASTilla on monikeskus, prospektiivinen, satunnaistettu, avoin, sokkoutettu päätepiste (PROBE). Presymptomaattiset PLN p.Arg14del -kantaajat satunnaistetaan saamaan joko 50 mg eplerenonia kerran päivässä tai ilman hoitoa. Tutkimuksen ensisijainen päätepiste on taudin etenemisen moniparametrinen arviointi, mukaan lukien sydämen magneettiresonanssiparametrit (vasemman ja oikean kammion tilavuus, systolinen toiminta ja fibroosi), elektrokardiografiset parametrit (QRS-jännite, kammionektoopia), DCM:ään liittyvät merkit ja/tai oireet sekä ACM ja sydän- ja verisuoniperäinen kuolema. Seurannan kesto on asetettu 3 vuodeksi. PERUSTULOKSET: Mukana oli yhteensä 84 oireista edeltävää PLN p.Arg14del -kantajia (n =  42 ryhmää kohti). Suunnittelun mukaan kaikki osallistujat olivat lähtötilanteessa New York Heart Associationin (NHYA) luokkaa I, ja heidän vasemman kammion ejektiofraktio oli >45 % ja <2500 kammion ennenaikaista supistusta 24 tunnin Holter-seurannan aikana. Kahden ryhmän välillä ei ollut tilastollisesti merkitseviä eroja missään lähtötilanteen ominaisuudessa. Tutkimus on parhaillaan hyvässä vauhdissa, ja viimeisten osallistujien odotetaan valmistuvan vuonna 2021. PÄÄTELMÄ: iPHORECAST on monikeskus, prospektiivinen satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää, voiko PLN p.Arg14del -kantajien ennaltaehkäisevä hoito eplerenonilla estää tai viivyttää sen puhkeamista. kardiomyopatiasta. iPHORECAST on rekisteröity Clinictrials.gov-rekisteriin (numero: NCT01857856).

KW - Kardiomyopatia

KW - Interventiotutkimus

KW - fosfolambaani

KW - Suunnittelu

KW - Ennalta ehkäisevä hoito

KW - Oireita edeltävät kantajat

KW - SYDÄNMENETTELY

KW - INSIGHTS

KW - LUOKITUS

KW - kardiologia

KW - LAUSUNTO

KW - FIBROOSI

KW - SURVIVAL

KW - MUTATION

KW - SAIRAUS

U2 - 10.1007/s12471-021-01584-5

DO - 10.1007/s12471-021-01584-5

M3 - Artikkeli

C2 - 34143416

SN - 1568-5888

VL - 30

SP - 84

EP - 95

JO - Alankomaiden sydäntunti

JF - Alankomaiden sydäntunti

ON -

te Rijt WP, Hornet ET, de Brouwer R, Oomen A, Amin A, van der Heijden JF et ai.PHOspholambaaniin liittyvän kardiomyopatian interventiotutkimuksen (i-PHORECAST) perusteet ja suunnittelu.Alankomaiden sydäntunti. 2022 helmikuu; 30:84–95. Epub 2021 18. kesäkuuta doi: 10.1007/s12471-021-01584-5